స్వయం ప్రతిరక్షక వ్యాధుల చికిత్స కోసం ఇనాటికాబ్టాజెన్ ఆటోల్యూసెల్ యొక్క పరిశోధనాత్మక నూతన ఔషధ దరఖాస్తు ఆమోదించబడింది.

అక్టోబర్ 11న2024, చైనా జాతీయ వైద్య ఉత్పత్తి పరిపాలన (NMPA) పరిశోధనాత్మక కొత్త ఔషధం (IND) దరఖాస్తును ఆమోదించింది.ఇనాటికాబ్టాజీన్ ఆటోల్యూసెల్ (CNCT19 ఇంజెక్షన్), సిస్టమిక్ లూపస్ ఎరిథెమటోసస్ (SLE – ITP) యొక్క ఇమ్యూన్ థ్రోంబోసైటోపెనియాకు చికిత్స చేయడానికి ఉద్దేశించిన ఒక CD19-లక్షిత ఆటోలోగస్ కైమెరిక్ యాంటిజెన్ రిసెప్టర్ (CAR)-T సెల్ థెరపీ. చైనాలో ఆటోఇమ్యూన్ వ్యాధి కోసం ఆమోదించబడిన ఇనాటికాబ్టాజీన్ ఆటోల్యూసెల్ యొక్క మొదటి IND ఇది.

ఇనాటికాబ్టాజీన్ ఆటోల్యూసెల్ అనేది ఒక CD19 CAR-T సెల్ థెరపీ ఉత్పత్తి. ఇది ఒక ప్రత్యేకమైన CD19 scFv (HI19a) మరియు అధునాతన తయారీ ప్రక్రియలను కలిగి ఉంటుంది. ఇనాటికాబ్టాజీన్ ఆటోల్యూసెల్ చైనాలో స్వదేశీంగా అభివృద్ధి చేయబడిన మొట్టమొదటి యాజమాన్య CD19-లక్షిత CAR-T ఉత్పత్తి, మరియు చైనాలో B-ALL కోసం వాణిజ్యపరంగా అందుబాటులోకి వచ్చిన మొట్టమొదటి CAR-T సెల్ థెరపీ ఉత్పత్తి. ఇనాటికాబ్టాజీన్ ఆటోల్యూసెల్ ఇప్పుడు పెద్దవారిలో r/r B-ALL, r/r DLBCL, పిల్లలు మరియు కౌమారదశలో ఉన్నవారిలో r/r B-ALL, మరియు వివిధ ఆటోఇమ్యూన్ వ్యాధులతో సహా అనేక ఇతర వ్యాధుల కోసం తన వినియోగాన్ని విస్తరిస్తోంది. రిలాప్స్డ్ లేదా రిఫ్రాక్టరీ లార్జ్ బి-సెల్ లింఫోమా చికిత్స కోసం దీని న్యూ డ్రగ్ అప్లికేషన్ (NDA)ను సెప్టెంబర్ 2024లో NMPA ఆమోదించింది.

SLE అనేది ఒక దైహిక స్వయం ప్రతిరక్షక వ్యాధి, ఇది సాధారణంగా బహుళ అవయవాల నష్టానికి దారితీస్తుంది. SLE వ్యాధిజననంలో అసాధారణ B కణాలు మరియు ఆటోయాంటీబాడీలు కీలక పాత్ర పోషిస్తాయి. SLE, ప్లేట్‌లెట్ల అధిక నాశనానికి కారణం కావచ్చు, దీనినే SLE-ITP అంటారు. చైనాలో SLE రోగులలో సుమారు 16% మందిలో SLE-ITP సంభవిస్తుంది. SLE-ITP రోగులలో చాలామంది స్టెరాయిడ్లు, ఇమ్యునోఇన్హిబిటర్లు మరియు బయోలాజికల్ మందులకు చాలా పేలవంగా స్పందిస్తారు, మరియు తరచుగా ప్రధాన అవయవాలలో రక్తస్రావ ప్రమాదాన్ని ఎదుర్కొంటారు, అదే సమయంలో వారి దీర్ఘకాలిక మనుగడ కూడా చాలా తక్కువగా ఉంటుంది.

ఈ సంవత్సరం జూలైలో, ప్రతిష్టాత్మకమైన 《ది న్యూ ఇంగ్లాండ్ జర్నల్ ఆఫ్ మెడిసిన్》పెకింగ్ యూనియన్ మెడికల్ కాలేజ్ హాస్పిటల్‌లోని రుమటాలజీ విభాగం నుండి ప్రొఫెసర్ జెంగ్ జియావోఫెంగ్ మరియు ప్రొఫెసర్ లీ మెంగ్టావో, మరియు హెమటాలజీ విభాగం నుండి ప్రొఫెసర్ జౌ డాబిన్ సహ రచయితలుగా ఉన్న “SLE యొక్క రిఫ్రాక్టరీ ఇమ్యూన్ థ్రోంబోసైటోపెనియాలో యాంటీ-CD19 CAR T కణాలు” అనే అధ్యయనం ప్రచురించబడింది. ఈ అధ్యయనం SLE-ITP చికిత్సలో ఇనాటికాబ్టాజెన్ ఆటోల్యూసెల్ యొక్క దీర్ఘకాలిక సామర్థ్యాన్ని మరియు భద్రతను ప్రదర్శించి, CAR-T సెల్ థెరపీ యొక్క అపారమైన సామర్థ్యాన్ని హైలైట్ చేసింది.

2014లో SLE వ్యాధి నిర్ధారణ అయిన 38 ఏళ్ల మహిళ, తాత్కాలిక ప్రోటీనూరియా, ఆర్థరైటిస్ మరియు నిరంతర థ్రోంబోసైటోపెనియాతో బాధపడుతోంది. గతంలో అధిక మోతాదు గ్లూకోకార్టికాయిడ్లు (మిథైల్‌ప్రెడ్నిసోలోన్ పల్సెస్), హైడ్రాక్సీక్లోరోక్విన్, ఇంట్రావీనస్ ఇమ్యూన్ గ్లోబులిన్, టాక్రోలిమస్, సైక్లోస్పోరిన్ ఎ, సిరోలిమస్, రిటుక్సిమాబ్, డనాజోల్, ఎల్ట్రోంబోపాగ్ మరియు రీకాంబినెంట్ హ్యూమన్ థ్రోంబోపొయెటిన్‌తో చేసిన చికిత్సలు థ్రోంబోసైటోపెనియాను తగ్గించలేకపోయాయి. ప్లేట్‌లెట్ కౌంట్లు క్యూబిక్ మిల్లీమీటర్‌కు 10,000 నుండి 20,000 మధ్య కొనసాగి, చివరకు జూలై 2023లో క్యూబిక్ మిల్లీమీటర్‌కు 10,000 కంటే తక్కువకు పడిపోయాయి.

ఆ సమయంలో, ఆమె అవయవాలపై పర్పురా మరియు ఎక్కిమోసెస్, నోటిలో రక్తపు బొబ్బలు, మరియు చిగుళ్ల నుండి రక్తస్రావంతో కనిపించింది. ఆమె ఎముక మజ్జ స్మియర్‌లో క్రియాశీల మైలోప్రొలిఫరేషన్ మరియు మెగాకార్యోసైట్ పరిపక్వతలో లోపం ఉన్నట్లు తేలింది. CAR T-సెల్ ఇన్ఫ్యూజన్‌కు ఒక నెల ముందు, తక్కువ మోతాదులో ప్రెడ్నిసోన్ (రోజుకు 5 మి.గ్రా) మరియు హైడ్రాక్సీక్లోరోక్విన్ (రోజుకు 0.2 గ్రా) మాత్రమే ఇవ్వబడ్డాయి. ఇనాటి-సెల్‌ను ఉత్పత్తి చేయడానికి ఆటోలోగస్ ఫ్రెష్ ల్యూకాఫెరెసిస్ ఉపయోగించబడింది. CAR T-సెల్ థెరపీకి ముందు, రోగికి ఫ్లూడరబైన్ (శరీర ఉపరితల వైశాల్యం యొక్క ప్రతి చదరపు మీటరుకు 25 mg మోతాదులో) తో ప్రతిరోజూ −5, −4, మరియు −3 రోజులలో, మరియు సైక్లోఫాస్ఫమైడ్ (ప్రతి చదరపు మీటరుకు 250 mg మోతాదులో) తో −5 మరియు −4 రోజులలో లింఫోడిప్లీటింగ్ కీమోథెరపీ చేసిన తర్వాత, శరీర బరువుకు ప్రతి కిలోగ్రాముకు మొత్తం 500,000 CD19 CAR T కణాలను అందించారు.

ఇనాటికాబ్టాజెన్ ఆటోల్యూసెల్ ఇంజెక్షన్ తర్వాత, రోగి యొక్క ప్లేట్‌లెట్ సంఖ్య పెరుగుతూనే ఉంది, మరియు వైద్యపరంగా పూర్తి స్పందన సాధించబడింది, మరియు గ్లూకోకార్టికాయిడ్లు మరియు అన్ని ఇమ్యునోసప్రెసెంట్లు నిలిపివేయబడ్డాయి. ప్రస్తుతం, రోగి ప్రాథమికంగా సాధారణ జీవితానికి తిరిగి వచ్చారు.

ప్రస్తుతం, చైనాలో అనేక ఇతర CAR-T క్లినికల్ ట్రయల్స్ జరుగుతున్నాయి మరియు వారు రోగుల కోసం చూస్తున్నారు. కొత్త మందులు మరియు సాంకేతికతల గురించి సంప్రదింపుల కోసం, మీరు బీజింగ్ సౌత్ రీజియన్ ఆంకాలజీ హాస్పిటల్ ఇంటర్నేషనల్ డిపార్ట్‌మెంట్‌ను సంప్రదించవచ్చు.

ఫోన్ నంబర్：4008803716

Email：myimmnet@163.com

సూచనలు

1.http://www.juventas.cn/news.php?id=711

2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMc2403743