RD13-02 అనేది ఆరోగ్యవంతులైన దాతల నుండి సేకరించిన CD7 కణాలను లక్ష్యంగా చేసుకునే ఒక సార్వత్రిక CAR-T కణ ఉత్పత్తి. ఇది తిరిగి వచ్చిన లేదా చికిత్సకు లొంగని T-కణ తీవ్ర లింఫోబ్లాస్టిక్ లుకేమియా/లింఫోమా (T-ALL/LBL) చికిత్స కోసం ఉద్దేశించబడింది. ఇది కణితి నిరోధక చర్యను పెంచుతూనే, సోదరహత్య, గ్రాఫ్ట్-వర్సెస్-హోస్ట్ వ్యాధి (GvHD), మరియు హోస్ట్-వర్సెస్-గ్రాఫ్ట్ తిరస్కరణ (HvG) వంటి వాటిని నివారించడానికి జన్యుపరంగా మార్పు చేయబడింది. RD13-02ను ఒకేసారి చాలా మంది కోసం తయారు చేయవచ్చు, దీనివల్ల CAR-T కణ చికిత్స అవసరమైన రోగులకు ఇది "రెడీమేడ్" సామర్థ్యాన్ని అందిస్తుంది.
నవంబర్ 7, 2024న, బయోహెంగ్ థెరప్యూటిక్స్, రిలాప్స్డ్/రిఫ్రాక్టరీ (R/R) T-ALL/LBL రోగుల చికిత్స కోసం CD7ను లక్ష్యంగా చేసుకున్న తమ యూనివర్సల్ CAR-T సెల్ ఉత్పత్తి RD13-02 యొక్క తాజా ఫేజ్ I క్లినికల్ డేటాను, 66వ అమెరికన్ సొసైటీ ఆఫ్ హెమటాలజీ (ASH) వార్షిక సమావేశంలో ఒక మౌఖిక ప్రదర్శనలో సమర్పించనున్నట్లు ప్రకటించింది. ఈ సమావేశం డిసెంబర్ 7-10, 2024 వరకు అమెరికాలోని శాన్ డియాగోలో జరుగుతుంది.
ఫలితాలు: ఆగస్టు 1, 2024 నాటికి, R/R T-ALL/LBL ఉన్న మొత్తం 18 మంది అర్హులైన రోగులు (13 ALL, 5 LBL) నమోదు చేయబడ్డారు, వీరి మధ్యవయస్సు 33.5 సంవత్సరాలు (వయస్సు పరిధి, 11 నుండి 67). అంతకు ముందు తీసుకున్న చికిత్సల మధ్యవయస్సు 2 (వయస్సు పరిధి, 1 నుండి 5), మరియు 4 మంది రోగులు నమోదుకు ముందు అలో-HSCT చేయించుకున్నారు. 18 మంది రోగులలో, ఎముక మజ్జ బ్లాస్ట్ల మధ్యవయస్సు నిష్పత్తి 71% (వయస్సు పరిధి: 6% నుండి 90%), వీరిలో 9 మందిలో (6 ALL, 3 LBL) ఎక్స్ట్రామెడ్యులరీ ఇన్వాల్వ్మెంట్ కనిపించింది. అన్ని మోతాదు స్థాయిలలో మోతాదును పరిమితం చేసే విషప్రభావం (DLT) లేదా న్యూరోటాక్సిసిటీ ఏదీ గమనించబడలేదు, కేవలం ఒక కేసులో మాత్రమే Gr1 GvHD సంభవించింది. సైటోకైన్ రిలీజ్ సిండ్రోమ్ (CRS) నిర్వహించదగినదిగా ఉంది, వీరిలో అధికశాతం మందిలో ఇది తేలికపాటిదిగా ఉంది (Gr1, n=10; Gr2, n=5; Gr3, n=3). 13 (72%) మంది రోగులలో ఏ-గ్రేడ్ ఇన్ఫెక్షన్లు సంభవించాయి (ఇద్దరు [11%] రోగులలో ≥Gr3). DL2 మరియు DL3 స్థాయిల నుండి ఒక్కో రోగిలో Gr3 CRS సంభవించడం వలన, పరిశోధకులు భద్రత మరియు సమర్థతపై ప్రధాన దృష్టి సారించి DL1ను విస్తరణ మోతాదుగా నిర్ణయించారు. మోతాదు విస్తరణ సమయంలో, ఇన్ఫ్యూజన్ తర్వాత 20వ రోజున ట్యూమర్ లైసిస్ సిండ్రోమ్ కారణంగా ఒక రోగి మరణించాడు.
ఇన్ఫ్యూజన్ తర్వాత జరిగిన తొలి 28-రోజుల మూల్యాంకనంలో, మూల్యాంకనం చేయదగిన 17 మంది రోగులలో 14 మంది CR/CRi సాధించారు. ఇన్ఫ్యూజన్ తర్వాత రెండవ నెల నాటికి, మరో ఇద్దరు రోగులు CR/CRiని చేరుకున్నారు, దీంతో CR/CRi రేటు 94% (16/17)కి చేరింది. CR/CRi సాధించిన రోగులలో, ఫ్లో సైటోమెట్రీ విశ్లేషణ ద్వారా 100% మంది మినిమల్ రెసిడ్యువల్ డిసీజ్ (MRD) నెగటివ్ స్థితిని సాధించారు. qPCR ద్వారా, పరిధీయ రక్తంలో CAR-T కణాల మధ్యస్థ Cmax 1,863,601 కాపీలు/μg జెనోమిక్ DNA (పరిధి, 275,044 నుండి 3,763,587)గా ఉంది, దీని సుదీర్ఘ కాల వ్యవధి 90 రోజులకు పైగా ఉంది.
ముగింపు: RD13-02, సులభంగా లభించే ఒక యూనివర్సల్ CAR-T ఉత్పత్తి, R/R CD7 T-ALL/LBL చికిత్సలో నిర్వహించదగిన భద్రతా ప్రొఫైల్ను మరియు మెరుగైన సామర్థ్యాన్ని ప్రదర్శించింది. ముఖ్యంగా, CR/CRi రోగులలో 100% మంది MRD-నెగటివ్ స్థితిని సాధించారు, ఇది రోగులకు మరింత వేగవంతమైన చికిత్సా ఎంపికలను అందిస్తోంది.
ప్రస్తుతం, చైనాలో అనేక ఇతర CAR-T క్లినికల్ ట్రయల్స్ జరుగుతున్నాయి మరియు వారు రోగుల కోసం చూస్తున్నారు. కొత్త మందులు మరియు సాంకేతికతల గురించి సంప్రదింపుల కోసం, మీరు బీజింగ్ సౌత్ రీజియన్ ఆంకాలజీ హాస్పిటల్ ఇంటర్నేషనల్ డిపార్ట్మెంట్ను సంప్రదించవచ్చు.
ఫోన్ నంబర్: 4008803716
Email：myimmnet@163.com
సూచనలు
1.https://www.bioheng.com/News_Details/26.html
2.https://ash.confex.com/ash/2024/webprogram/Paper207322.html
3.http://myimm.net/mianyizhiliao/2035.html
పోస్ట్ సమయం: డిసెంబర్-03-2024